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得益于新一輪改革浪潮，“十三五”以來的創(chuàng)新藥研發(fā)和臨床成果也正在慢慢浮出水面。

近日，在由中國食品藥品企業(yè)質(zhì)量安全促進(jìn)會和中關(guān)村醫(yī)學(xué)工程轉(zhuǎn)化中心共同主辦“第二屆北京國際醫(yī)學(xué)工程大會暨產(chǎn)品與技術(shù)交易博覽會”上，北京市食品藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心副主任田曉娟透露：“在北京市食品藥品監(jiān)督管理局快速審評審批的全力支持下，全球首個用于治療腎性貧血的口服藥物羅沙司他在中國的Ⅲ期臨床已經(jīng)完畢，領(lǐng)先全球其他國家的臨床研發(fā)進(jìn)度，正等待審批，而羅沙司他也有望成為歷史上第一次全球研發(fā)并率先在中國上市的1.1類新藥。”

據(jù)記者了解，2014年，位于北京亦莊的琺博進(jìn)公司和阿斯利康公司以1.1類新藥向中國申報開展臨床試驗(yàn)，中文名為可博美膠囊，2015年獲得CFDA 授予的綠色通道。

而2015年正是此輪中國藥監(jiān)改革的起點(diǎn)。CFDA根據(jù)《國務(wù)院關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見（國發(fā)〔2015〕44號）》出臺了一系列改革措施，對一批具備明顯臨床價值的創(chuàng)新藥品以及臨床急需藥品納入優(yōu)先審評。

低氧誘導(dǎo)因子成研發(fā)熱點(diǎn)

“采用注射促紅細(xì)胞生成素（EPO）治療腎性貧血的療法也顯出弊端，其有可能引發(fā)心血管不良反應(yīng)甚至死亡。此外，大多數(shù)患者仍需同步注射靜脈鐵劑，而靜脈鐵劑也存在潛在風(fēng)險。但目前這仍是全球主要的腎性貧血治療方式。”中國工程院院士、南京總醫(yī)院副院長劉志紅在主論壇上表示。

多年來，腎性貧血治療新藥的研發(fā)一直處于低迷不振的狀態(tài)，但基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)新進(jìn)展歷史性逆轉(zhuǎn)了這一格局。

有著諾貝爾獎風(fēng)向標(biāo)之稱的“拉斯克基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)獎”，2016年把基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)獎授予了低氧誘導(dǎo)因子（HIF）的發(fā)現(xiàn)。哈佛醫(yī)學(xué)院達(dá)納-法伯癌癥研究所的William G. Kaelin， Jr.，牛津大學(xué)弗朗西斯·克里克研究所的Peter J. Ratcliffe以及美國約翰霍普金斯醫(yī)學(xué)院的Gregg L.Semenza發(fā)現(xiàn)低氧誘導(dǎo)因子信號通路與細(xì)胞感知、適應(yīng)氧氣有關(guān)聯(lián)。

華山醫(yī)院腎病科主任郝傳明教授介紹：“低氧誘導(dǎo)因子具備綜合調(diào)控能力。從1995年發(fā)現(xiàn)靶點(diǎn)到2009年完成臨床前研究，人們陸續(xù)發(fā)現(xiàn)低氧誘導(dǎo)因子可以調(diào)節(jié)多種基因轉(zhuǎn)錄，如刺激細(xì)胞生成、形成新生血管、鐵代謝等。”

目前，國際上有6個低氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶抑制劑類藥物正在研發(fā)，而來自中國的羅沙司他率先完成Ⅲ期臨床。臨床試驗(yàn)證明，羅沙司他可以誘導(dǎo)紅細(xì)胞生成，而且是一種穩(wěn)定的低氧誘導(dǎo)因子。此外，使用羅沙司他治療貧血，不需要靜脈補(bǔ)鐵。